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domingo, 28 de abril de 2019

Alteración en la transcripción de la polidactilia


La polidactilia por sí sola no ha sido estudiada en detalle ni ha sido develada todos los mecanismos genéticos que conllevan a su aparición, al tener penetrancia incompleta, ose no aparecer en todos los sujetos que presentan algún tipo de mutación genética, y variar el grado de expresión.
Se ha estudiado la polidactilia y su base en la transcripción juntamente con síndromes  (siendo en estos casos la polidactilia solamente una anormalidad más de un conjunto o grupo de anomalías que se presentan juntas.
La polidactilia es relativamente común en los lactantes.  Aunque típicamente es de forma aislada y esporádica, la polidactilia también puede ser una característica de aproximadamente 300 malformaciones sindrómicas bien caracterizadas 
Una de estos síndromes es La polidactilia espejo pre-axial del pie, en la que se observan  dos o tres dedos supernumerarios.  El primer metatarsiano suele ser  hipoplásico en los pies de todos los pacientes con fracaso total de formación de la tibia, en algunos  se observa una falange distal bífida.






Otro síndrome como el síndrome de Pallister-Hall (PHS) es un síndrome extremadamente raro de prevalencia desconocida con herencia autosómica dominante debido a mutaciones en el gen GLI3 caracterizadas clásicamente por la presencia de un hamartoma hipotalámico y polidactilia .


La secuenciación génica posterior de GLI3 realizada en GeneDx (Gaithersburg, MD) reveló una variante heterocigótica c.2388delT que causa un cambio de marco, comenzando con el codón Leucine 797, cambiando la leucina de amnioácido a una Tirosina, y creando así un codón de parada prematura en la posición 12 de El nuevo marco de lectura, denotado p.Leu797TyrfsX12. Se predice que esta variante patógena causará la pérdida de la proteína normal a través del truncamiento de la proteína. Esta variante tampoco había sido reportada previamente. No pudimos evaluar clínica y genéticamente a su madre y su hermano.  



A pesar de numerosos informes de casos, así como de una comprensión fundamental de las anomalías de las extremidades que se originan a partir de la elucidación de la biología molecular de PHS, este síndrome es poco frecuente, ya que la verdadera incidencia y la historia natural no están bien establecidas 



Bibliográfia 



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